发布日期： 2025-02-17 06:50:04 来源：新闻中心
中美瑞康公司自主研发的FUS基因靶向小搅扰RNA（siRNA）疗法RAG-21，取得美国食品药品监督管理局（FDA）颁发的孤儿药资历（Orphan Drug Designation,ODD），
这是中美瑞康与渐冻症反抗者蔡磊携手推动的第二款针对渐冻症的小核酸药物，此前的第一款药物是针对SOD1基因的RAG-17，拟用来治疗由超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变引起的成人肌萎缩侧索硬化症（ALS）。
材料显现，RAG-21是一种专关于FUS基因突变的siRNA疗法，可大大下降FUS蛋白的水平，靶向运动神经元退化的本源。
该药物经过RNA搅扰（RNAi）机制发挥作用，经过下降FUS蛋白水平而减轻FUS蛋白的过错定位和反常集合。临床前研讨显现，RAG-21具有十分显着的敲低作用和杰出的安全性。
此外，稀有病又称“孤儿病”。新生儿发病率小于万分之一、患病率小于万分之一、患病人数小于14万的疾病，契合其间一项的疾病，即可为稀有病。针对稀有病的药物被称为“孤儿药”，因为稀有病自身发病机理杂乱，且药物受众较少，一直以来孤儿药短少足够大的商场来取得支撑，也短少资源来开发研发。