发布日期： 2024-10-05 12:23:15 来源：新闻中心
2023年，创新药细领域迎来了研发的众多突破，比如阿尔茨海默症领域的通化金马、失眠障碍的京新药业、九价HPV的万泰生物以及肿瘤领域的艾丽斯等等。
1月3日，苏州瑞博生物等与勃林格殷格翰达成了20亿美元的合作，核心就是治疗非酒精性脂肪性肝炎的小核酸疗法。
1月7日，舶望制药与诺华制药达成了潜在价值量超过40亿美元的合作，而核心也是小核酸药物的RNAi疗法。
小核酸药物又被称为RNAi技术药物，实际上的意思就是从基因转录到蛋白质翻译阶段就进行干预治疗，利用核酸分子的翻译或调控功能从疾病源头进行干预。简单的理解，就是从发病的根源基因阶段进行及时有效的治疗，这就导致和传统的小分子或者单抗药物相比，小核酸药物真的是“治标又治本”。
其研发的侧重细分方式主要有免疫刺激性寡核苷酸、核酶、mircoRNAs、siRNAs等。目前最重要的两个方向是小核酸（寡核苷酸）药物和mRNA技术。
除了上面提到的核心优势“治标又治本”外，小核酸药物能快速缩短研发时间，因为只需通过核酸序列的改变，就能有明确的目的性的研发出药物。而且效果持久，不易产生耐药性等，大多数都用在治疗癌症、心血管疾病等领域。
由于具备独特的优势，其治疗前景很广阔，也有望接力小分子化药和抗体药物，成为第三大创新药物。
从目前数据看，截止到2023年，小核酸药物在全球有80个进入了临床研究管线，大多分布在在心血管和肿瘤领域。另外已经有16款小核酸药物获批上市，其中10款为ASO药物，5款为siRNA药物。
它就是一款强效降脂的小核酸药物，采用siRNA研发路径，主要用来给高胆固醇患者降脂用的，一年只需大两针，效果优势很突出。仅仅这一款降脂的药品，2030年全球规模预计会超过70亿美元。
从国内企业来看，创新药有突出贡献的公司也慢慢的开始布局，2023年君实生物开启了一项ANGPTL3 siRNA药物临床，成为率先切入小核酸药物的创新药企业，随后恒瑞医药也几乎同步开展了siRNA药物HRS-5635的临床试验。
除此之外，华东医药信达生物圣诺医药石药集团成都先导等都在小核酸药物领域有研究布局。
众多企业纷纷布局，就是在于小核酸药物的巨大潜力。从数据看，小核酸药物的全球市场规模在2016年仅仅只有0.01亿美元，可到了2022年增长到了38亿美元，年复合增速高达惊人的300%，这已经远远超出成长赛道的成长速度，预计到2024年全球规模有望近100亿美元。
小核酸药物尽管研发时间端，但是在半衰期、递送、免疫应答等领域仍有极强的技术公关难度。
其实它并不是新生事物，国际医药巨头早就开始探索过，比如2006年默克花11亿美金收购的SirnaTherapeutics几年后推出了，罗氏在花了5亿美元后也宣布退出RNAi研究。
现在这一段时间节点，之所以创新药公司开始再次聚焦在小核酸药物上，主要是人工智能AI的崛起。2023年以来AI大模型的层出不穷，让数据处理得到了极大的提高，而AI大模型的一个重要应用方向就是医药研发，能缩短研发时间，大幅度降低研发成本，同时能解决研发大数据的难题。
小核酸药物上游：这里主要是试剂原材料和检测设备等，比如最常见的siRNA转染试剂、离心机、测序仪、细胞培养箱等等，但是这些领域由于技术上的含金量高，基本上被通用电气、赛默飞等国际巨头垄断。
小核酸药物中游：主要是药物研发合成阶段，这样的领域目前依然是海外巨头超前，比如最典型的RNAi技术龙头罗氏、阿斯利康等。国内企业像恒瑞医药信达生物圣诺医药刚开始布局研发。
小核酸药物下游：这一块主要是医院的临床与治疗，主要领域是肿瘤、心血管疾病等。但是，在目前国内没有新的小核酸药物下，谈下游治疗基本没意义。
所以，从产业链的角度看，小核酸药物价值量高的地方还是在上游设备和检测试剂等方面，因为这里是“铲子”型公司，不受研发和需求失败的风险，并且也是小核酸药物研发订单最先释放的地方。
近些年来，随着人口老龄化的加速，像片仔癀、同仁堂华东医药等慢性病龙头成长还是可以的，从投资的角度看，中药的慢性病领域由于具备持续且稳健的需求成长的确定性会更高，其次是研发进展快的创新药龙头。
现在这一段时间节点，之所以创新药公司开始再次聚焦在小核酸药物上，主要是人工智能AI的崛起。2023年以来AI大模型的层出不穷，让数据处理得到了极大的提高，而AI大模型的一个重要应用方向就是医药研发，能缩短研发时间，大幅度降低研发成本，同时能解决研发大数据的难题。