发布日期： 2024-10-21 06:55:36 来源：新闻中心
科技日报北京5月24日电（记者张梦然）据最新一期《科学》杂志报导，美国麻省理工学院和哈佛大学布罗德研究所团队规划出一种基因转运载体，能运用人类蛋白质有用穿过血脑屏障，并将与疾病相关的基因投递到人源化小鼠的整个大脑中，这是向开宣布更有用的脑部疾病基因疗法迈出的重要一步。
基因疗法有或许医治一系列严峻的遗传性脑部疾病，现在这些疾病无法治好，医治挑选也很少。但美国食物和药物管理局（FDA）同意的最常用的包装和投递这些医治药物至靶细胞的载体——腺相关病毒（AAV）无法有用穿过血脑屏障。几十年来，打破血脑屏障成为一项巨大应战，阻止了更安全有用的脑部疾病基因疗法的开发。
现在，布罗德研究所团队规划出第一个以人类蛋白质为方针，并抵达人源化小鼠大脑的AAV。在医治由单基因突变引起的神经发育妨碍时，这一AAV或许是更好挑选。在动物测验中，编码转铁蛋白受体的小鼠基因首要被替换为人类对应基因，研究人员接着将AAV注射到成年小鼠血液中，发现与没有人转铁蛋白受体基因的小鼠比较，其大脑和脊髓中的AAV水平十分显着升高，这表明该受体正在积极地将AAV运送穿过血脑屏障。
新AAV在脑安排中的堆集量比AAV9高40—50倍，AAV9正是FDA同意的婴儿脊髓性肌萎缩疗法的一部分。新AAV覆盖了大脑不一样的区域高达71%的神经元和92%的星形胶质细胞。在小鼠体内投递的GBA1基因（该基因与戈谢病、路易体发呆和帕金森病有关）拷贝数是AAV9的30倍，且投递到了整个大脑的大部分细胞。
这意味着，新AAV进入大脑的水平，远比FDA同意基因医治中运用的AAV高得多，一起它还抵达了大部分重要类型的脑细胞。
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