发布日期： 2024-10-28 22:06:37 来源：新闻中心
记者从我国科学院动物研讨所得悉，该所李伟研讨员、周琪研讨员团队开发的反转座子基因工程新技能，初次完成以核糖核酸（RNA）为前言的基因精准写入，有望为遗传病、肿瘤等疾病的医治带来更高效、更安全、更低本钱的全新医治方法。
据悉，基因工程技能是现代生物技能发展的前沿。以CRISPR基因修改技能为代表的基因工程技能已根本完成了单碱基和短序列标准的精准修改。但是，怎样来完成大片段基因标准的脱氧核糖核酸（DNA）在基因组的高效精准整合，仍然是亟需打破的难题。
李伟介绍，针对这一难题，科学界此前已开发了多种基因写入技能。但这些技能大多以DNA为前言，在实践医学使用中面对免疫原性高、体内投递困难等许多应战。相比之下，RNA前言免疫原性更低、可被非病毒载体有用投递、无随机整合危险。
此项研讨中，团队结合基因组数据发掘和大分子工程改造等手法，开发了以RNA为前言进行大片段基因精准写入的R2反转座子东西，成功完成了以RNA为前言的功用基因在多种哺乳动物基因组的高效精准写入。
“凭借这一技能打破，有或许开发更为通用的基因与细胞疗法，具有广泛的使用远景。”李伟说。